한미약품·GC녹십자, ‘파브리병 혁신신약’ 연구 성과 발표

[마이데일리 = 박성규 기자] 한미약품과 GC녹십자가 ‘세계 최초 월 1회 피하투여 용법’으로 공동 개발중인 파브리병 치료 혁신신약의 신장기능 개선 효능을 설명하는 기전적 연구 성과를 발표했다고 19일 밝혔다.

한미약품은 지난 3~7일(현지 시각) 미국 샌디에이고에서 열린 리소좀 질환 관련 ‘월드 심포지엄 2025’에서 파브리병 치료제 ‘LA-GLA(코드명: HM15421/GC1134A)’ 관련 비임상 연구 결과 3건을 포스터로 발표했다.

파브리병은 성염색체로 유전되는 진행성 희귀난치 질환으로, 리소좀 축적질환(LSD)의 일종이다. LA-GLA는 기존 치료제들의 한계점을 개선한 ‘차세대 지속형 효소대체요법 치료제’로 주목받고 있으며, 이 신약이 최종 상용화에 이르면 치료 효과의 지속성·안전성, 투약 편의성 측면에서 환자들의 고통을 크게 덜어줄 수 있을 것으로 기대된다.

한미약품 관계자는 “파브리병 환자의 신장 기능, 혈관병증 및 신경장애 개선 측면에서 LA-GLA가 기존 치료제보다 효과가 뛰어났다는 점을 확인했다”며 “세계 최초로 월 1회 피하투여 용법으로 개발되는 등 투약 편의성이 높아 기존 치료제를 대체할 새로운 치료 옵션이 될 것으로 기대된다”고 말했다.

박성규 기자 psk@mydaily.co.kr
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